Léčba je náročná a drahá

Spinraza

Spinraza je bezbarvý injekční roztok, který se aplikuje lumbální punkcí tzn. provádí se vpichem jehly do bederní  páteře okolo míchy.

Dávkování je rozděleno na nasycovací a udržovací fázi. V nasycovací fázi jsou postupně aplikovány čtyři injekce (v 0. 14. 28. a 63. dni od zahájení léčby), ve fázi udržovací jsou pak injekce podávány jednou za čtyři měsíce po celý život.

Tento lék neumí nemoc vyléčit pouze může zpomalit nebo zastavit progresi popř.zlepšit motorické funkce.

Přípravek Spinraza působí tak, že pomáhá tělu vytvořit více bílkoviny SMN, které mají lidé s SMA nedostatek. To snižuje ztrátu nervových buněk a může zlepšit svalovou sílu.

Léčba Spinrazou byla do roku 2020 v Česku dostupná pro dětské pacienty do věku 19 let. Od března 2020 je lék schválen také k léčbě starších pacientů.

Cena tohoto léku je okolo 2 miliónů korun za jednu dávku.

Zolgensma

Lék Zolgensma je léčivý přípravek určený pro léčbu dětí mladších dvou let. Dosud byl dostupný pouze ve Spojených státech.

Lék se pacientům podává formou infuze a dostává se do všech buněk těla. Jde o první přípravek, který je při systémovém podání schopen jednorázově vyřešit genetický deficit pacienta.

Genová terapie klinické projevy spinální svalové atrofie zcela nevyléčí, neboť v průběhu onemocnění dochází k nevratnému odumírání nervů, a tedy i nevratnému poškození svalů.

Cena tohoto léku je necelých 54 milionů korun.

evrysdi

Rehabilitace a Hiporehabilitce

Rehabilitace jsou nedílnou součástí a každodenní rutinou malého SMÁčka. Bez těchto rehabilitací by Simonka začala opět slábnout.

V současné době navšťevujeme:

• Neurorehabilitační centrum Arcada
• Dětské neurorehabilitační centrum Pokrok.
• Hiporehabilitace Vitality
• Hiporehabilitace Mirákl
• Lázně Klimkovice